V zásadním pokroku pro farmaceutický výzkum vytvořili vědci z Ohio State University umělou inteligenci, která by mohla zásadně změnit způsob vývoje nových léků.
Nový generativní AI model s názvem DiffSMol vyvinul tým vedený profesorkou Xia Ning z kateder biomedicínské informatiky a informatiky a výpočetní techniky. DiffSMol funguje tak, že analyzuje tvary známých ligandů – molekul, které se vážou na proteinové cíle – a využívá tyto tvary jako podmínky pro generování zcela nových 3D molekul s vylepšenými vazebnými vlastnostmi.
„Použitím dobře známých tvarů jako podmínky můžeme náš model naučit generovat nové molekuly s podobnými tvary, které dosud v chemických databázích neexistují,“ vysvětluje Ning. Účinnost systému je pozoruhodná – při vytváření molekul s potenciálem urychlit vývoj léků dosáhl DiffSMol úspěšnosti 61,4 %, což výrazně překonává předchozí výzkumy s úspěšností kolem 12 %.
Vědci demonstrovali schopnosti DiffSMol na případových studiích molekul zaměřených na cyklin-dependentní kinázu 6 (CDK6), která reguluje buněčný cyklus a může narušovat růst rakoviny, a neprilysin (NEP), využívaný v terapiích zpomalujících postup Alzheimerovy choroby. Výsledky ukázaly, že AI-generované molekuly by pravděpodobně byly vysoce účinné – DiffSMol překonal základní metody v afinitě vazby o 13,2 % a při kombinaci s tvarovým vedením dokonce o 17,7 %.
Tento průlom přichází v době, kdy FDA zavádí nové regulační rámce pro využití AI ve vývoji léků. V lednu 2025 agentura zveřejnila návrh pokynů s názvem „Úvahy o využití umělé inteligence na podporu regulačního rozhodování pro léčiva a biologické produkty“, který poskytuje doporučení pro využití AI při rozhodování o bezpečnosti, účinnosti a kvalitě léků.
Zatímco tradiční vývoj léků obvykle trvá od objevu po uvedení na trh zhruba deset let, přístupy využívající AI, jako je DiffSMol, by mohly tento čas výrazně zkrátit. Výzkumný tým zpřístupnil kód DiffSMol dalším vědcům, přičemž si je vědom současných omezení – systém dokáže generovat nové molekuly pouze na základě tvarů již známých ligandů, což je omezení, které chtějí v budoucnu překonat.