I et markant fremskridt for farmaceutisk forskning har forskere ved The Ohio State University skabt et kunstigt intelligens-system, der kan revolutionere udviklingen af nye lægemidler.
Den nye generative AI-model, kaldet DiffSMol, er udviklet af et hold ledet af professor Xia Ning fra universitetets institutter for biomedicinsk informatik samt datalogi og ingeniørvidenskab. DiffSMol fungerer ved at analysere formerne af kendte ligander – molekyler, der binder sig til proteintargets – og bruger disse former som betingelser for at generere helt nye 3D-molekyler med forbedrede bindingsegenskaber.
"Ved at bruge velkendte former som betingelse kan vi træne vores model til at generere nye molekyler med lignende former, som ikke findes i tidligere kemiske databaser," forklarer Ning. Systemets effektivitet er bemærkelsesværdig – når det gælder om at skabe molekyler med potentiale til at fremskynde lægemiddeludvikling, opnåede DiffSMol en succesrate på 61,4%, hvilket langt overgår tidligere forsøg, der kun nåede omkring 12% succes.
Forskerne demonstrerede DiffSMols evner gennem casestudier på molekyler rettet mod cyclin-afhængig kinase 6 (CDK6), som kan regulere cellecyklus og hæmme kræftvækst, samt neprilysin (NEP), der bruges i behandlinger med henblik på at bremse Alzheimers udvikling. Resultaterne viste, at de AI-genererede molekyler sandsynligvis ville være meget effektive, idet DiffSMol overgik standardmetoder i bindingsaffinitet med 13,2%, og med 17,7% når formvejledning blev kombineret.
Dette gennembrud kommer samtidig med, at FDA indfører nye regulatoriske rammer for AI i lægemiddeludvikling. I januar 2025 udsendte myndigheden et udkast til vejledning med titlen "Considerations for the Use of Artificial Intelligence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products", der giver anbefalinger til brugen af AI til at understøtte regulatoriske beslutninger om lægemidlers sikkerhed, effektivitet og kvalitet.
Mens traditionel lægemiddeludvikling typisk tager omkring et årti fra opdagelse til marked, kan AI-drevne tilgange som DiffSMol markant forkorte denne tidslinje. Forskerholdet har gjort DiffSMols kode tilgængelig for andre videnskabsfolk, selvom de erkender nuværende begrænsninger – systemet kan kun generere nye molekyler baseret på former af tidligere kendte ligander, en begrænsning de håber at overvinde i fremtidigt arbejde.