En un avance significativo para la investigación farmacéutica, científicos de la Universidad Estatal de Ohio han creado un sistema de inteligencia artificial que podría revolucionar el desarrollo de nuevos medicamentos.
El novedoso modelo generativo de IA, denominado DiffSMol, ha sido desarrollado por un equipo liderado por la profesora Xia Ning, de los departamentos de informática biomédica e ingeniería informática de la universidad. DiffSMol funciona analizando las formas de ligandos conocidos —moléculas que se unen a dianas proteicas— y utilizando estas formas como condición para generar nuevas moléculas 3D con propiedades de unión mejoradas.
"Al utilizar formas bien conocidas como condición, podemos entrenar nuestro modelo para generar moléculas novedosas con formas similares que no existen en las bases de datos químicas previas", explicó Ning. La eficacia del sistema es notable: al crear moléculas con potencial para acelerar el desarrollo de fármacos, DiffSMol alcanzó una tasa de éxito del 61,4%, superando ampliamente los intentos previos de investigación, que lograban solo alrededor del 12%.
Los investigadores demostraron las capacidades de DiffSMol mediante estudios de caso sobre moléculas dirigidas a la quinasa dependiente de ciclina 6 (CDK6), que puede regular los ciclos celulares e interferir en el crecimiento del cáncer, y la neprilisina (NEP), utilizada en terapias para ralentizar la progresión del Alzheimer. Los resultados mostraron que las moléculas generadas por IA probablemente serían altamente efectivas, con DiffSMol superando a los métodos de referencia en afinidad de unión en un 13,2% y, al combinarse con la guía de formas, en un 17,7%.
Este avance coincide con la creación de nuevos marcos regulatorios por parte de la FDA para la IA en el desarrollo de medicamentos. En enero de 2025, la agencia publicó un borrador de guía titulado "Consideraciones para el uso de la inteligencia artificial para apoyar la toma de decisiones regulatorias en medicamentos y productos biológicos", que ofrece recomendaciones sobre el uso de la IA para respaldar decisiones regulatorias en cuanto a seguridad, eficacia y calidad de los fármacos.
Mientras que el desarrollo tradicional de medicamentos suele tardar alrededor de una década desde el descubrimiento hasta su llegada al mercado, enfoques impulsados por IA como DiffSMol podrían reducir significativamente este plazo. El equipo de investigación ha puesto el código de DiffSMol a disposición de otros científicos, aunque reconocen limitaciones actuales: el sistema solo puede generar nuevas moléculas basándose en las formas de ligandos previamente conocidos, una restricción que esperan superar en futuros trabajos.