Lääkekehityksen saralla on otettu merkittävä askel eteenpäin, kun Ohion osavaltion yliopiston tutkijat ovat luoneet tekoälyjärjestelmän, joka voi mullistaa uusien lääkkeiden kehittämisen.
Uusi generatiivinen tekoälymalli, nimeltään DiffSMol, kehitettiin professori Xia Ningin johtamassa tutkimusryhmässä yliopiston biolääketieteellisen informatiikan sekä tietojenkäsittelytieteen ja -tekniikan laitoksilla. DiffSMol analysoi tunnettujen ligandien – proteiinitavoitteisiin sitoutuvien molekyylien – muotoja ja käyttää näitä muotoja ehtona luodakseen täysin uusia 3D-molekyylejä, joilla on entistä paremmat sitoutumisominaisuudet.
"Käyttämällä tunnettuja muotoja ehtona voimme kouluttaa malliamme tuottamaan uusia, samankaltaisia molekyylejä, joita ei löydy aiemmista kemiallisista tietokannoista", Ning selittää. Järjestelmän tehokkuus on huomattava – DiffSMol saavutti 61,4 %:n onnistumisprosentin luodessaan molekyylejä, joilla on potentiaalia nopeuttaa lääkekehitystä. Tämä on huomattavasti parempi tulos kuin aiemmissa tutkimuksissa, joissa onnistumisprosentti jäi noin 12 %:iin.
Tutkijat osoittivat DiffSMol-järjestelmän kyvykkyyden tapaustutkimuksissa, joissa kohteina olivat sykliiniriippuvainen kinaasi 6 (CDK6), joka säätelee solusykliä ja voi estää syövän kasvua, sekä neprilysiini (NEP), jota hyödynnetään Alzheimerin taudin etenemistä hidastavissa hoidoissa. Tulokset osoittivat, että tekoälyn tuottamat molekyylit olisivat todennäköisesti erittäin tehokkaita: DiffSMol ylitti perusmenetelmät sitoutumisaffiniteetissa 13,2 %:lla, ja muoto-ohjauksen kanssa jopa 17,7 %:lla.
Tämä läpimurto ajoittuu samaan aikaan, kun Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto FDA laatii uusia sääntelykehyksiä tekoälyn hyödyntämiselle lääkekehityksessä. Tammikuussa 2025 virasto julkaisi luonnosohjeistuksen nimeltä "Considerations for the Use of Artificial Intelligence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products", jossa annetaan suosituksia tekoälyn hyödyntämisestä lääkkeiden turvallisuutta, tehokkuutta ja laatua koskevassa sääntelypäätöksenteossa.
Perinteinen lääkekehitys vie tyypillisesti noin vuosikymmenen löydöksestä markkinoille, mutta DiffSMolin kaltaiset tekoälypohjaiset lähestymistavat voivat merkittävästi lyhentää tätä aikataulua. Tutkimusryhmä on julkaissut DiffSMolin lähdekoodin muiden tutkijoiden käyttöön, mutta he tunnustavat nykyiset rajoitteet – järjestelmä pystyy toistaiseksi luomaan uusia molekyylejä vain aiemmin tunnettujen ligandien muotojen pohjalta. Tämän rajoituksen ylittämistä tutkijat tavoittelevat tulevassa työssään.