제약 연구 분야에서 의미 있는 진전이 이루어졌다. 오하이오주립대학교(Ohio State University)의 과학자들이 신약 개발 방식을 혁신할 수 있는 인공지능 시스템을 개발한 것이다.
이 새로운 생성형 AI 모델 'DiffSMol'은 생의학 정보학 및 컴퓨터공학과 샤 닝(Xia Ning) 교수가 이끄는 연구팀에 의해 개발됐다. DiffSMol은 단백질 표적에 결합하는 분자인 기존 리간드의 형태를 분석하고, 이를 조건으로 활용해 결합 특성이 향상된 완전히 새로운 3D 분자를 생성한다.
닝 교수는 "잘 알려진 형태를 조건으로 사용함으로써, 기존 화학 데이터베이스에 존재하지 않는 유사한 형태의 새로운 분자를 생성하도록 모델을 학습시킬 수 있다"고 설명했다. DiffSMol의 효과는 매우 뛰어나다. 신약 개발을 가속화할 수 있는 잠재력을 가진 분자를 생성할 때, DiffSMol은 61.4%의 성공률을 기록해 기존 연구의 약 12% 성공률을 크게 앞질렀다.
연구진은 CDK6(세포 주기 조절 및 암 성장 억제에 관여)와 NEP(알츠하이머 진행을 늦추는 치료에 사용) 표적 분자를 대상으로 한 사례 연구를 통해 DiffSMol의 성능을 입증했다. 결과에 따르면, AI가 생성한 분자들은 매우 효과적일 가능성이 높았으며, DiffSMol은 결합 친화도에서 기존 방법 대비 13.2% 우수한 성과를, 형태 안내(shape guidance)와 결합할 경우 17.7%의 향상을 보였다.
이번 혁신은 FDA가 신약 개발에서 AI 활용을 위한 새로운 규제 체계를 마련하는 시점에 발표됐다. 2025년 1월, FDA는 '의약품 및 생물학적 제품의 규제 결정 지원을 위한 인공지능 활용 고려사항'이라는 초안 지침을 발표하며, AI를 활용한 의약품 안전성, 효과 및 품질 관련 규제 결정을 지원하는 방안을 제시했다.
전통적인 신약 개발은 발견부터 시장 출시까지 약 10년이 소요되지만, DiffSMol 같은 AI 기반 접근법은 이 기간을 크게 단축할 수 있을 것으로 기대된다. 연구팀은 DiffSMol의 코드를 다른 과학자들에게 공개했으나, 현재로서는 기존에 알려진 리간드의 형태를 기반으로만 새로운 분자를 생성할 수 있다는 한계가 있음을 인정했다. 연구진은 향후 이 제약을 극복하는 데 주력할 계획이다.