在医药研发领域取得重大进展之际，俄亥俄州立大学的科学家们创造出了一套有望彻底改变新药开发方式的人工智能系统。
这款名为DiffSMol的创新生成式AI模型，由该校生物医学信息学与计算机科学与工程系的宁霞教授团队研发。DiffSMol通过分析已知配体（能够与蛋白靶点结合的分子）的三维形状，并以此为条件，生成全新的三维分子结构，且这些新分子具备更优的结合性能。
“通过将已知的分子形状作为条件，我们可以训练模型生成具有类似形状、但在现有化学数据库中不存在的新分子，”宁霞解释道。该系统的有效性极为显著——在生成有望加速药物开发的分子时，DiffSMol的成功率达到61.4%，远超此前研究仅约12%的水平。
研究团队通过针对细胞周期调控及癌症生长抑制相关的CDK6（细胞周期蛋白依赖性激酶6）和用于阿尔茨海默症治疗的NEP（中性内肽酶）等靶点的案例，展示了DiffSMol的能力。结果显示，AI生成的分子在结合亲和力上优于基线方法13.2%，结合形状引导后提升至17.7%。
这一突破正值美国食品药品监督管理局（FDA）为AI在药物开发中的应用制定新监管框架之际。2025年1月，FDA发布了题为《支持药品和生物制品监管决策的人工智能应用考量》的指导草案，为利用AI支持药品安全性、有效性和质量的监管决策提供了建议。
传统药物开发从发现到上市通常需十年左右，而像DiffSMol这样的AI驱动方法有望大幅缩短这一周期。研究团队已将DiffSMol的代码开放给其他科学家，但也坦言目前系统仅能基于已知配体的形状生成新分子，这一局限性有望在未来的研究中得到突破。