Dalam terobosan signifikan bagi kecerdasan buatan di bidang kesehatan, obat hasil desain AI dari Insilico Medicine, Rentosertib, menunjukkan kemanjuran dan keamanan yang menjanjikan dalam pengobatan fibrosis paru idiopatik (IPF), penyakit paru kronis yang memengaruhi sekitar lima juta orang di seluruh dunia.
Rentosertib, sebelumnya dikenal sebagai ISM001-055, merupakan obat investigasi pertama di mana baik target biologis maupun senyawa terapinya ditemukan menggunakan teknologi AI generatif. Obat ini bekerja dengan menghambat TNIK (TRAF2 and NCK-interacting kinase), target baru yang diidentifikasi oleh platform AI Insilico, PandaOmics, sebagai faktor kunci dalam perkembangan fibrosis paru.
Dalam uji klinis Fase IIa yang baru saja selesai, pasien yang menerima dosis tertinggi Rentosertib (60mg per hari) mengalami peningkatan rata-rata 98,4 mL pada kapasitas vital paksa (FVC), sementara kelompok plasebo justru mengalami penurunan rata-rata sebesar 20,3 mL. Hasil ini, yang dipublikasikan di Nature Medicine pada 3 Juni 2025 dan dipresentasikan di American Thoracic Society International Conference, menjadi validasi klinis bukti-konsep pertama di industri untuk pendekatan penemuan obat berbasis AI.
Pengembangan Rentosertib menyoroti efisiensi luar biasa AI dalam riset farmasi. Dengan menggunakan platform Pharma.AI miliknya, Insilico berhasil memangkas waktu penemuan obat dari 2,5-4 tahun menjadi hanya 18 bulan, serta hanya menguji 60-200 molekul dibandingkan ribuan molekul yang biasanya diperlukan dalam pendekatan konvensional.
Dengan hasil yang menggembirakan ini, Insilico Medicine telah memulai diskusi dengan otoritas regulasi untuk memulai uji klinis skala besar yang lebih menentukan. Jika berhasil, Rentosertib dapat menjadi terapi pertama hasil penemuan AI yang sampai ke pasien, berpotensi mengubah pilihan pengobatan untuk IPF yang saat ini hanya memiliki dua terapi yang disetujui FDA (Pirfenidone dan Nintedanib).
"Hasil ini menunjukkan keamanan sekaligus kemanjuran yang menjanjikan, sehingga layak untuk dilakukan studi yang lebih besar dan lebih lama," ujar Alex Zhavoronkov, PhD, Pendiri dan CEO Insilico Medicine. "Ini merupakan perubahan paradigma, menegaskan potensi transformatif AI untuk menghadirkan terapi lebih cepat dan dengan biaya lebih rendah."