I ett betydande framsteg för läkemedelsforskningen har forskare vid Ohio State University skapat ett artificiellt intelligenssystem som kan revolutionera hur nya läkemedel utvecklas.
Den nya generativa AI-modellen, kallad DiffSMol, har utvecklats av ett team lett av professor Xia Ning från universitetets institutioner för biomedicinsk informatik samt datavetenskap och teknik. DiffSMol fungerar genom att analysera formerna hos kända ligander – molekyler som binder till proteintargets – och använder dessa former som villkor för att generera helt nya tredimensionella molekyler med förbättrade bindningsegenskaper.
"Genom att använda välkända former som villkor kan vi träna vår modell att generera nya molekyler med liknande former som inte finns i tidigare kemiska databaser," förklarar Ning. Systemets effektivitet är anmärkningsvärd – när DiffSMol skapade molekyler med potential att påskynda läkemedelsutveckling nådde det en framgångsgrad på 61,4 %, vilket dramatiskt överträffar tidigare forskningsförsök som endast nådde cirka 12 % framgång.
Forskarna demonstrerade DiffSMols kapacitet genom fallstudier på molekyler riktade mot cyklinberoende kinas 6 (CDK6), som kan reglera cellcykler och hämma cancerväxt, samt neprilysin (NEP), som används i behandlingar för att bromsa Alzheimers utveckling. Resultaten visade att de AI-genererade molekylerna sannolikt skulle vara mycket effektiva, där DiffSMol överträffade grundmetoder i bindningsaffinitet med 13,2 %, och med 17,7 % när formstyrning användes.
Detta genombrott sker samtidigt som FDA etablerar nya regulatoriska ramar för AI inom läkemedelsutveckling. I januari 2025 publicerade myndigheten ett utkast till vägledning med titeln "Considerations for the Use of Artificial Intelligence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products", som ger rekommendationer om hur AI kan användas för att stödja regulatoriska beslut kring läkemedelssäkerhet, effektivitet och kvalitet.
Medan traditionell läkemedelsutveckling vanligtvis tar omkring ett decennium från upptäckt till marknad, kan AI-drivna metoder som DiffSMol avsevärt förkorta denna tidslinje. Forskarteamet har gjort DiffSMols kod tillgänglig för andra forskare, även om de medger vissa nuvarande begränsningar – systemet kan endast generera nya molekyler baserat på former av tidigare kända ligander, en begränsning de hoppas kunna övervinna i framtida arbete.