在医疗健康领域，人工智能取得了重大突破。英矽智能（Insilico Medicine）利用AI设计的药物Rentosertib在治疗特发性肺纤维化（IPF）方面展现出良好的疗效和安全性。IPF是一种影响全球约五百万人口的慢性肺部疾病。
Rentosertib（原名ISM001-055）是首个通过生成式AI技术同时发现生物靶点和治疗化合物的在研药物。该药物通过抑制TNIK（TRAF2和NCK相互作用激酶）发挥作用，这一新靶点由英矽智能的AI平台PandaOmics发现，被认为在肺纤维化的发生发展中起关键作用。
在刚刚完成的IIa期临床试验中，接受最高剂量（每日60毫克）Rentosertib治疗的患者，其用力肺活量（FVC）平均提升98.4毫升，而安慰剂组则平均下降20.3毫升。相关结果已于2025年6月3日发表在《自然医学》（Nature Medicine），并在美国胸科学会国际会议上公布。这标志着业界首次通过临床验证AI驱动药物发现方法的可行性。
Rentosertib的开发过程充分展示了AI在药物研发中的高效性。借助Pharma.AI平台，英矽智能将传统药物发现流程从2.5-4年压缩至仅18个月，且筛选化合物数量仅为60-200个，远低于传统方法所需的数千个。
在取得上述积极成果后，英矽智能已与监管机构展开沟通，计划启动更大规模的关键性临床试验。如果后续试验成功，Rentosertib有望成为首个由AI发现并最终用于临床的治疗药物，为目前仅有吡非尼酮（Pirfenidone）和尼达尼布（Nintedanib）两种FDA批准疗法的IPF患者带来全新治疗选择。
“这些结果表明药物安全且疗效可期，值得开展更大规模和更长期的研究。”英矽智能创始人兼CEO Alex Zhavoronkov博士表示，“这代表着范式的转变，彰显了AI以更快速度和更低成本推动创新疗法诞生的变革潜力。”