Σε μια σημαντική πρόοδο για την τεχνητή νοημοσύνη στην υγεία, το AI-σχεδιασμένο φάρμακο Rentosertib της Insilico Medicine επέδειξε ενθαρρυντική αποτελεσματικότητα και ασφάλεια στη θεραπεία της ιδιοπαθούς πνευμονικής ίνωσης (IPF), μιας χρόνιας πνευμονικής νόσου που επηρεάζει περίπου πέντε εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως.
Το Rentosertib, γνωστό προηγουμένως ως ISM001-055, είναι το πρώτο υπό διερεύνηση φάρμακο όπου τόσο ο βιολογικός στόχος όσο και η θεραπευτική ένωση ανακαλύφθηκαν με τη χρήση γενετικής τεχνητής νοημοσύνης. Το φάρμακο δρα αναστέλλοντας την TNIK (TRAF2 and NCK-interacting kinase), έναν νέο στόχο που εντοπίστηκε από την AI πλατφόρμα PandaOmics της Insilico ως κρίσιμο παράγοντα στην ανάπτυξη της πνευμονικής ίνωσης.
Στην πρόσφατα ολοκληρωμένη κλινική δοκιμή Φάσης IIa, οι ασθενείς που έλαβαν τη μεγαλύτερη δόση (60mg ημερησίως) του Rentosertib παρουσίασαν μέση βελτίωση 98,4 mL στη βίαιη ζωτική χωρητικότητα (FVC), ενώ η ομάδα του εικονικού φαρμάκου εμφάνισε μέση μείωση 20,3 mL. Τα αποτελέσματα αυτά, που δημοσιεύθηκαν στο Nature Medicine στις 3 Ιουνίου 2025 και παρουσιάστηκαν στο Διεθνές Συνέδριο της Αμερικανικής Πνευμονολογικής Εταιρείας, αποτελούν την πρώτη απόδειξη-της-έννοιας κλινικής επικύρωσης προσέγγισης ανακάλυψης φαρμάκων με τη βοήθεια AI στη βιομηχανία.
Η ανάπτυξη του Rentosertib αναδεικνύει την εντυπωσιακή αποτελεσματικότητα της τεχνητής νοημοσύνης στην φαρμακευτική έρευνα. Χρησιμοποιώντας την πλατφόρμα Pharma.AI, η Insilico συμπίεσε το παραδοσιακό χρονοδιάγραμμα ανακάλυψης φαρμάκων από 2,5-4 χρόνια σε μόλις 18 μήνες, δοκιμάζοντας μόνο 60-200 μόρια σε σύγκριση με τις χιλιάδες που απαιτούνται συνήθως στις συμβατικές μεθόδους.
Με αυτά τα ενθαρρυντικά αποτελέσματα, η Insilico Medicine έχει ξεκινήσει συζητήσεις με ρυθμιστικές αρχές για την έναρξη μεγαλύτερων, καθοριστικών δοκιμών. Εάν στεφθεί με επιτυχία, το Rentosertib θα μπορούσε να γίνει η πρώτη θεραπεία που ανακαλύφθηκε με τεχνητή νοημοσύνη και φτάνει σε ασθενείς, μεταμορφώνοντας δυνητικά τις θεραπευτικές επιλογές για την IPF, η οποία σήμερα διαθέτει μόνο δύο εγκεκριμένες από τον FDA θεραπείες (Pirfenidone και Nintedanib).
"Αυτά τα αποτελέσματα δείχνουν τόσο ασφάλεια όσο και ενθαρρυντική αποτελεσματικότητα, δικαιολογώντας μεγαλύτερες και μακρύτερες μελέτες", δήλωσε ο Alex Zhavoronkov, PhD, Ιδρυτής και Διευθύνων Σύμβουλος της Insilico Medicine. "Αυτό αντιπροσωπεύει μια αλλαγή παραδείγματος, υπογραμμίζοντας τη μεταμορφωτική δυναμική της τεχνητής νοημοσύνης να ξεκλειδώσει θεραπείες γρηγορότερα και με χαμηλότερο κόστος."