En un avance significativo para la inteligencia artificial en el ámbito sanitario, el fármaco Rentosertib, diseñado por IA de Insilico Medicine, ha demostrado una eficacia y seguridad prometedoras en el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática (FPI), una enfermedad pulmonar crónica que afecta a aproximadamente cinco millones de personas en todo el mundo.
Rentosertib, anteriormente conocido como ISM001-055, es el primer medicamento en investigación en el que tanto el objetivo biológico como el compuesto terapéutico fueron descubiertos utilizando tecnología de IA generativa. El fármaco actúa inhibiendo TNIK (quinasa interactuante con TRAF2 y NCK), un objetivo novedoso identificado por la plataforma de IA PandaOmics de Insilico como clave en el desarrollo de la fibrosis pulmonar.
En el ensayo clínico de fase IIa recientemente finalizado, los pacientes que recibieron la dosis más alta de Rentosertib (60 mg diarios) experimentaron una mejora media de 98,4 mL en la capacidad vital forzada (CVF), mientras que el grupo placebo mostró un descenso medio de 20,3 mL. Estos resultados, publicados en Nature Medicine el 3 de junio de 2025 y presentados en la Conferencia Internacional de la Sociedad Torácica Americana, suponen la primera validación clínica de concepto de la industria para un enfoque de descubrimiento de fármacos impulsado por IA.
El desarrollo de Rentosertib pone de manifiesto la notable eficiencia de la IA en la investigación farmacéutica. Utilizando su plataforma Pharma.AI, Insilico redujo el plazo tradicional de descubrimiento de fármacos de 2,5-4 años a tan solo 18 meses, probando únicamente entre 60 y 200 moléculas frente a los miles que suelen requerirse en los enfoques convencionales.
Con estos resultados alentadores, Insilico Medicine ha iniciado conversaciones con las autoridades regulatorias para poner en marcha ensayos pivotales de mayor envergadura. Si tienen éxito, Rentosertib podría convertirse en la primera terapia descubierta por IA en llegar a los pacientes, transformando potencialmente las opciones de tratamiento para la FPI, que actualmente solo cuenta con dos terapias aprobadas por la FDA (pirfenidona y nintedanib).
"Estos resultados demuestran tanto seguridad como una eficacia alentadora, lo que justifica la realización de estudios más amplios y prolongados", afirmó Alex Zhavoronkov, PhD, fundador y CEO de Insilico Medicine. "Esto representa un cambio de paradigma, que pone de relieve el potencial transformador de la IA para desbloquear terapias más rápido y a menor coste."