Dans une avancée majeure pour la recherche pharmaceutique, des scientifiques de l’Université d’État de l’Ohio ont mis au point un système d’intelligence artificielle susceptible de révolutionner la manière dont les nouveaux médicaments sont développés.
Le nouveau modèle d’IA générative, baptisé DiffSMol, a été conçu par une équipe dirigée par la professeure Xia Ning, des départements d’informatique biomédicale et de génie informatique de l’université. DiffSMol fonctionne en analysant les formes de ligands connus – des molécules qui se lient à des cibles protéiques – et en utilisant ces formes comme conditions pour générer de toutes nouvelles molécules 3D dotées de propriétés de liaison améliorées.
« En utilisant des formes bien connues comme condition, nous pouvons entraîner notre modèle à générer de nouvelles molécules de formes similaires qui n’existent pas dans les bases de données chimiques actuelles », explique Xia Ning. L’efficacité du système est remarquable : lors de la création de molécules susceptibles d’accélérer le développement de médicaments, DiffSMol a atteint un taux de réussite de 61,4 %, surpassant largement les tentatives précédentes qui plafonnaient à environ 12 %.
Les chercheurs ont démontré les capacités de DiffSMol à travers des études de cas sur des molécules ciblant la kinase dépendante de la cycline 6 (CDK6), qui peut réguler le cycle cellulaire et freiner la croissance du cancer, ainsi que la néprilysine (NEP), utilisée dans des thérapies visant à ralentir la progression de la maladie d’Alzheimer. Les résultats montrent que les molécules générées par l’IA seraient probablement très efficaces, DiffSMol surpassant les méthodes de référence en affinité de liaison de 13,2 %, et de 17,7 % lorsqu’il est combiné à une guidance par la forme.
Cette percée intervient alors que la FDA met en place de nouveaux cadres réglementaires pour l’IA dans le développement de médicaments. En janvier 2025, l’agence a publié un projet de recommandations intitulé « Considérations pour l’utilisation de l’intelligence artificielle pour soutenir la prise de décision réglementaire concernant les médicaments et produits biologiques », fournissant des orientations sur l’utilisation de l’IA pour appuyer les décisions réglementaires relatives à la sécurité, l’efficacité et la qualité des médicaments.
Alors que le développement traditionnel de médicaments prend généralement une dizaine d’années entre la découverte et la mise sur le marché, des approches dopées à l’IA comme DiffSMol pourraient considérablement raccourcir ce délai. L’équipe de recherche a mis le code de DiffSMol à disposition d’autres scientifiques, tout en reconnaissant certaines limites actuelles : le système ne peut générer de nouvelles molécules qu’à partir des formes de ligands déjà connus, une contrainte qu’ils espèrent dépasser dans de futurs travaux.