Dans une avancée majeure pour l’intelligence artificielle appliquée à la santé, le médicament Rentosertib, conçu par Insilico Medicine à l’aide de l’IA, a démontré une efficacité et une sécurité prometteuses dans le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI), une maladie pulmonaire chronique qui touche environ cinq millions de personnes dans le monde.
Rentosertib, auparavant connu sous le nom d’ISM001-055, est le premier médicament expérimental dont la cible biologique et la molécule thérapeutique ont toutes deux été découvertes grâce à la technologie d’IA générative. Ce médicament agit en inhibant TNIK (TRAF2 and NCK-interacting kinase), une cible innovante identifiée par la plateforme d’IA PandaOmics d’Insilico comme jouant un rôle clé dans le développement de la fibrose pulmonaire.
Lors de l’essai clinique de phase IIa récemment achevé, les patients ayant reçu la dose la plus élevée (60 mg par jour) de Rentosertib ont enregistré une amélioration moyenne de 98,4 mL de la capacité vitale forcée (CVF), tandis que le groupe placebo a présenté une diminution moyenne de 20,3 mL. Ces résultats, publiés dans Nature Medicine le 3 juin 2025 et présentés lors de la conférence internationale de l’American Thoracic Society, constituent la première validation clinique de principe de l’approche de découverte de médicaments pilotée par l’IA dans l’industrie.
Le développement de Rentosertib illustre l’efficacité remarquable de l’IA dans la recherche pharmaceutique. Grâce à sa plateforme Pharma.AI, Insilico a réduit le délai traditionnel de découverte de médicaments de 2,5 à 4 ans à seulement 18 mois, tout en testant seulement 60 à 200 molécules, contre des milliers habituellement nécessaires avec les méthodes conventionnelles.
Forte de ces résultats encourageants, Insilico Medicine a entamé des discussions avec les autorités réglementaires en vue de lancer des essais pivots de plus grande envergure. En cas de succès, Rentosertib pourrait devenir la première thérapie issue de l’IA à être proposée aux patients, transformant potentiellement les options de traitement pour la FPI, qui ne dispose actuellement que de deux thérapies approuvées par la FDA (Pirfénidone et Nintédanib).
« Ces résultats démontrent à la fois la sécurité et une efficacité encourageante, justifiant la conduite d’études plus larges et plus longues », a déclaré Alex Zhavoronkov, PhD, fondateur et PDG d’Insilico Medicine. « Cela représente un changement de paradigme, soulignant le potentiel transformateur de l’IA pour accélérer l’accès à de nouvelles thérapies à moindre coût. »