Ważny postęp w badaniach farmaceutycznych ogłosili naukowcy z Uniwersytetu Stanowego Ohio, którzy stworzyli system sztucznej inteligencji mogący zrewolucjonizować sposób opracowywania nowych leków.
Nowy generatywny model AI, nazwany DiffSMol, został opracowany przez zespół pod kierunkiem profesor Xia Ning z wydziałów informatyki biomedycznej oraz informatyki i inżynierii komputerowej tej uczelni. DiffSMol analizuje kształty znanych ligandów – cząsteczek wiążących się z docelowymi białkami – i wykorzystuje te kształty jako warunki do generowania zupełnie nowych, trójwymiarowych cząsteczek o ulepszonych właściwościach wiążących.
„Wykorzystując dobrze znane kształty jako warunek, możemy trenować nasz model do generowania nowych cząsteczek o podobnych kształtach, które nie występują w dotychczasowych bazach chemicznych” – wyjaśnia prof. Ning. Skuteczność systemu jest imponująca – podczas generowania cząsteczek mogących przyspieszyć rozwój leków DiffSMol osiągnął skuteczność na poziomie 61,4%, znacząco przewyższając wcześniejsze próby (około 12%).
Naukowcy zaprezentowali możliwości DiffSMol w studiach przypadków dotyczących cząsteczek celujących w kinazę zależną od cykliny 6 (CDK6), która reguluje cykl komórkowy i może hamować wzrost nowotworów, oraz neprylizynę (NEP), wykorzystywaną w terapiach spowalniających postęp choroby Alzheimera. Wyniki pokazały, że generowane przez AI cząsteczki mogą być bardzo skuteczne – DiffSMol przewyższył metody bazowe pod względem powinowactwa wiązania o 13,2%, a przy zastosowaniu prowadzenia kształtem – aż o 17,7%.
Ten przełom następuje w momencie, gdy FDA wprowadza nowe ramy regulacyjne dla AI w rozwoju leków. W styczniu 2025 roku agencja opublikowała projekt wytycznych „Considerations for the Use of Artificial Intelligence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products”, zawierający rekomendacje dotyczące wykorzystania AI do wspierania decyzji regulacyjnych w zakresie bezpieczeństwa, skuteczności i jakości leków.
Podczas gdy tradycyjny rozwój leków trwa zwykle około dekady od odkrycia do wprowadzenia na rynek, podejścia oparte na AI, takie jak DiffSMol, mogą znacząco skrócić ten proces. Zespół badawczy udostępnił kod DiffSMol innym naukowcom, choć przyznaje, że obecnie system potrafi generować nowe cząsteczki jedynie na podstawie kształtów wcześniej znanych ligandów – ograniczenie to badacze zamierzają pokonać w przyszłych pracach.