Într-un progres semnificativ pentru inteligența artificială în domeniul sănătății, medicamentul Rentosertib, proiectat cu ajutorul AI de către Insilico Medicine, a demonstrat eficacitate și siguranță promițătoare în tratarea fibrozei pulmonare idiopatice (IPF), o boală pulmonară cronică ce afectează aproximativ cinci milioane de persoane la nivel mondial.
Rentosertib, cunoscut anterior sub denumirea ISM001-055, este primul medicament experimental pentru care atât ținta biologică, cât și compusul terapeutic au fost descoperite utilizând tehnologia AI generativă. Medicamentul acționează prin inhibarea TNIK (TRAF2 and NCK-interacting kinase), o țintă nouă identificată de platforma AI PandaOmics a Insilico, care joacă un rol crucial în dezvoltarea fibrozei pulmonare.
În studiul clinic de fază IIa recent finalizat, pacienții care au primit cea mai mare doză (60mg zilnic) de Rentosertib au înregistrat o îmbunătățire medie de 98,4 mL a capacității vitale forțate (FVC), în timp ce grupul placebo a prezentat un declin mediu de 20,3 mL. Aceste rezultate, publicate în Nature Medicine pe 3 iunie 2025 și prezentate la American Thoracic Society International Conference, reprezintă prima validare clinică de tip proof-of-concept a unei abordări de descoperire a medicamentelor asistată de AI din industrie.
Dezvoltarea Rentosertib evidențiază eficiența remarcabilă a AI în cercetarea farmaceutică. Folosind platforma Pharma.AI, Insilico a comprimat intervalul tradițional de descoperire a medicamentelor de la 2,5-4 ani la doar 18 luni, testând doar 60-200 de molecule, comparativ cu miile necesare în abordările convenționale.
Având în vedere aceste rezultate încurajatoare, Insilico Medicine a început discuții cu autoritățile de reglementare pentru a iniția studii clinice pivot de amploare. Dacă va avea succes, Rentosertib ar putea deveni prima terapie descoperită cu ajutorul AI care ajunge la pacienți, transformând potențial opțiunile de tratament pentru IPF, care în prezent dispune doar de două terapii aprobate de FDA (Pirfenidonă și Nintedanib).
„Aceste rezultate demonstrează atât siguranță, cât și eficacitate încurajatoare, justificând studii mai ample și de durată mai lungă”, a declarat Alex Zhavoronkov, PhD, fondator și CEO al Insilico Medicine. „Aceasta reprezintă o schimbare de paradigmă, subliniind potențialul transformator al AI de a accelera descoperirea terapiilor, reducând totodată costurile.”