Vo významnom pokroku pre farmaceutický výskum vytvorili vedci z Ohio State University umelú inteligenciu, ktorá by mohla revolučne zmeniť spôsob vývoja nových liekov.
Nový generatívny AI model s názvom DiffSMol vyvinul tím pod vedením profesorky Xia Ning z katedier biomedicínskej informatiky a informatiky a inžinierstva. DiffSMol funguje tak, že analyzuje tvary známych ligandov – molekúl, ktoré sa viažu na proteínové ciele – a tieto tvary používa ako podmienky na generovanie úplne nových 3D molekúl so zlepšenými väzbovými vlastnosťami.
„Použitím dobre známych tvarov ako podmienky môžeme náš model trénovať na generovanie nových molekúl s podobnými tvarmi, ktoré sa v predchádzajúcich chemických databázach nevyskytujú,“ vysvetľuje Ning. Účinnosť systému je pozoruhodná – pri vytváraní molekúl s potenciálom urýchliť vývoj liekov dosiahol DiffSMol úspešnosť 61,4 %, čím výrazne prekonal predchádzajúce výskumné pokusy s úspešnosťou okolo 12 %.
Vedci demonštrovali schopnosti DiffSMol na prípadových štúdiách molekúl zameraných na cyklín-dependentnú kinázu 6 (CDK6), ktorá môže regulovať bunkový cyklus a narúšať rast rakoviny, a neprilysín (NEP), využívaný v terapiách na spomalenie progresie Alzheimerovej choroby. Výsledky ukázali, že AI-generované molekuly by boli pravdepodobne vysoko účinné, pričom DiffSMol prekonal základné metódy v afinitách väzby o 13,2 % a o 17,7 %, ak bola použitá aj tvarová podpora.
Tento prelom prichádza v čase, keď FDA zavádza nové regulačné rámce pre AI vo vývoji liekov. V januári 2025 agentúra zverejnila návrh usmernenia s názvom „Úvahy o používaní umelej inteligencie na podporu regulačného rozhodovania pre lieky a biologické produkty“, ktorý poskytuje odporúčania na využívanie AI pri rozhodovaní o bezpečnosti, účinnosti a kvalite liekov.
Kým tradičný vývoj liekov trvá od objavu po uvedenie na trh zvyčajne približne desať rokov, prístupy poháňané AI, ako DiffSMol, by mohli tento čas výrazne skrátiť. Výskumný tím sprístupnil kód DiffSMol aj ďalším vedcom, pričom si uvedomuje súčasné obmedzenia – systém dokáže generovať nové molekuly iba na základe tvarov už známych ligandov, čo je limitácia, ktorú sa v budúcnosti snažia prekonať.