V dôležitom prelomovom momente pre umelú inteligenciu v zdravotníctve preukázal AI-navrhnutý liek Rentosertib od spoločnosti Insilico Medicine sľubnú účinnosť a bezpečnosť pri liečbe idiopatickej pľúcnej fibrózy (IPF), chronického ochorenia pľúc, ktoré postihuje približne päť miliónov ľudí na celom svete.
Rentosertib, predtým známy ako ISM001-055, je prvým skúmaným liekom, pri ktorom boli biologický cieľ aj terapeutická zlúčenina objavené pomocou generatívnej AI technológie. Liek pôsobí inhibíciou TNIK (TRAF2 a NCK-interacting kinase), nového cieľa, ktorý identifikovala AI platforma PandaOmics spoločnosti Insilico ako kľúčový faktor vo vývoji pľúcnej fibrózy.
V nedávno ukončenej klinickej štúdii fázy IIa zaznamenali pacienti, ktorí dostávali najvyššiu dávku (60 mg denne) Rentosertibu, priemerné zlepšenie nútenej vitálnej kapacity (FVC) o 98,4 ml, zatiaľ čo skupina s placebom vykázala priemerný pokles o 20,3 ml. Tieto výsledky, publikované v časopise Nature Medicine 3. júna 2025 a prezentované na Medzinárodnej konferencii Americkej torakálnej spoločnosti, predstavujú prvé klinické potvrdenie konceptu AI-poháňaného objavu liekov v odvetví.
Vývoj Rentosertibu ukazuje pozoruhodnú efektivitu AI vo farmaceutickom výskume. Vďaka platforme Pharma.AI spoločnosti Insilico sa tradičný časový rámec objavu lieku skrátil z 2,5–4 rokov na iba 18 mesiacov, pričom bolo testovaných len 60–200 molekúl namiesto tisícov, ktoré sú bežné v konvenčných prístupoch.
Na základe týchto povzbudivých výsledkov začala spoločnosť Insilico Medicine diskusie s regulačnými orgánmi o spustení väčších kľúčových štúdií. Ak budú úspešné, Rentosertib by sa mohol stať prvou AI-objavenou terapiou, ktorá sa dostane k pacientom, a potenciálne zmení možnosti liečby IPF, na ktorú sú v súčasnosti schválené iba dva lieky FDA (Pirfenidón a Nintedanib).
„Tieto výsledky preukazujú bezpečnosť aj povzbudzujúcu účinnosť, čo si vyžaduje väčšie a dlhodobejšie štúdie,“ uviedol Alex Zhavoronkov, PhD, zakladateľ a generálny riaditeľ Insilico Medicine. „Predstavuje to zmenu paradigmy a zdôrazňuje transformačný potenciál AI urýchliť vývoj terapií a znížiť náklady.“