I et markant gennembrud for kunstig intelligens i sundhedssektoren har Insilico Medicines AI-designede lægemiddel Rentosertib vist lovende effekt og sikkerhed i behandlingen af idiopatisk pulmonal fibrose (IPF), en kronisk lungesygdom, der rammer cirka fem millioner mennesker globalt.
Rentosertib, tidligere kendt som ISM001-055, er det første forsøgsmedicin, hvor både det biologiske mål og det terapeutiske stof er opdaget ved hjælp af generativ AI-teknologi. Lægemidlet virker ved at hæmme TNIK (TRAF2 og NCK-interagerende kinase), et nyt mål identificeret af Insilicos AI-platform PandaOmics som en afgørende faktor i udviklingen af lungefibrose.
I det nyligt afsluttede fase IIa-forsøg oplevede patienter, der modtog den højeste dosis (60 mg dagligt) af Rentosertib, en gennemsnitlig forbedring på 98,4 mL i forceret vitalkapacitet (FVC), mens placebogruppen havde et gennemsnitligt fald på 20,3 mL. Disse resultater, offentliggjort i Nature Medicine den 3. juni 2025 og præsenteret på American Thoracic Society International Conference, markerer branchens første kliniske bevis for konceptet bag AI-drevet lægemiddeludvikling.
Udviklingen af Rentosertib demonstrerer den bemærkelsesværdige effektivitet af AI i farmaceutisk forskning. Ved hjælp af sin Pharma.AI-platform har Insilico reduceret den traditionelle tidslinje for lægemiddelopdagelse fra 2,5-4 år til blot 18 måneder, samtidig med at der kun blev testet 60-200 molekyler sammenlignet med de tusindvis, der normalt kræves i konventionelle tilgange.
Med disse opmuntrende resultater har Insilico Medicine indledt dialog med regulatoriske myndigheder for at igangsætte større, afgørende forsøg. Hvis det lykkes, kan Rentosertib blive den første AI-opdagede behandling, der når ud til patienter, og potentielt forandre behandlingsmulighederne for IPF, hvor der i øjeblikket kun findes to FDA-godkendte terapier (Pirfenidon og Nintedanib).
"Disse resultater viser både sikkerhed og lovende effekt, hvilket berettiger større og længerevarende studier," udtaler Alex Zhavoronkov, ph.d., grundlægger og CEO for Insilico Medicine. "Dette repræsenterer et paradigmeskifte og understreger AI’s transformative potentiale til at fremskynde udviklingen af nye behandlinger hurtigere og billigere."