En un avance significativo para la investigación farmacéutica, científicos de la Universidad Estatal de Ohio han creado un sistema de inteligencia artificial que podría revolucionar la forma en que se desarrollan nuevos medicamentos.
El novedoso modelo de IA generativa, denominado DiffSMol, fue desarrollado por un equipo liderado por la profesora Xia Ning, de los departamentos de informática biomédica y de ciencias de la computación e ingeniería de la universidad. DiffSMol funciona analizando las formas de ligandos conocidos —moléculas que se unen a objetivos proteicos— y utilizando estas formas como condición para generar nuevas moléculas 3D con propiedades de unión mejoradas.
"Al usar formas bien conocidas como condición, podemos entrenar nuestro modelo para generar moléculas novedosas con formas similares que no existen en las bases de datos químicas previas", explicó Ning. La efectividad del sistema es notable: al crear moléculas con potencial para acelerar el desarrollo de medicamentos, DiffSMol alcanzó una tasa de éxito del 61.4%, superando ampliamente los intentos previos de investigación, que lograban solo alrededor del 12% de éxito.
Los investigadores demostraron las capacidades de DiffSMol mediante estudios de caso en moléculas dirigidas a la quinasa dependiente de ciclina 6 (CDK6), que puede regular los ciclos celulares e interrumpir el crecimiento del cáncer, y la neprilisina (NEP), utilizada en terapias para ralentizar la progresión del Alzheimer. Los resultados mostraron que las moléculas generadas por IA probablemente serían altamente efectivas, con DiffSMol superando a los métodos de referencia en afinidad de unión en un 13.2%, y hasta un 17.7% cuando se combinó con la guía de forma.
Este avance llega mientras la FDA establece nuevos marcos regulatorios para la IA en el desarrollo de medicamentos. En enero de 2025, la agencia publicó un borrador de guía titulado "Consideraciones para el uso de inteligencia artificial para apoyar la toma de decisiones regulatorias en medicamentos y productos biológicos", que ofrece recomendaciones sobre el uso de IA para respaldar decisiones regulatorias relacionadas con la seguridad, eficacia y calidad de los medicamentos.
Mientras que el desarrollo tradicional de fármacos suele tomar cerca de una década desde el descubrimiento hasta su comercialización, enfoques impulsados por IA como DiffSMol podrían reducir significativamente este plazo. El equipo de investigación ha puesto el código de DiffSMol a disposición de otros científicos, aunque reconocen limitaciones actuales: el sistema solo puede generar nuevas moléculas basándose en las formas de ligandos previamente conocidos, una restricción que esperan superar en trabajos futuros.