Tekoälyn läpimurto terveydenhuollossa on saanut uuden virstanpylvään, kun Insilico Medicinen tekoälyn suunnittelema lääke Rentosertib on osoittanut lupaavaa tehoa ja turvallisuutta idiopaattisen keuhkofibroosin (IPF) hoidossa. Kyseinen krooninen keuhkosairaus koskettaa arviolta viittä miljoonaa ihmistä maailmanlaajuisesti.
Rentosertib, aiemmin nimellä ISM001-055 tunnettu lääke, on ensimmäinen tutkimuslääke, jonka sekä biologinen kohde että terapeuttinen yhdiste löydettiin generatiivisen tekoälyn avulla. Lääke vaikuttaa estämällä TNIK-entsyymiä (TRAF2 and NCK-interacting kinase), jonka Insilicon PandaOmics-tekoälyalusta tunnisti keskeiseksi tekijäksi keuhkofibroosin kehittymisessä.
Äskettäin valmistuneessa vaiheen IIa kliinisessä tutkimuksessa potilaat, jotka saivat suurimman annoksen (60 mg päivässä) Rentosertibia, kokivat keskimäärin 98,4 ml:n parannuksen keuhkojen toimintaa mittaavassa FVC-arvossa (forced vital capacity), kun taas lumeryhmässä havaittiin keskimäärin 20,3 ml:n lasku. Tulokset julkaistiin Nature Medicine -lehdessä 3.6.2025 ja esiteltiin American Thoracic Society International Conference -tapahtumassa. Kyseessä on alan ensimmäinen kliininen todiste tekoälypohjaisen lääkeinnovaation toimivuudesta.
Rentosertibin kehitys korostaa tekoälyn tehokkuutta lääketieteellisessä tutkimuksessa. Insilicon Pharma.AI-alustan avulla perinteinen lääkekehityksen aikataulu lyheni 2,5–4 vuodesta vain 18 kuukauteen, ja testattavien molekyylien määrä supistui tuhansista vain 60–200:aan.
Lupaavien tulosten myötä Insilico Medicine on aloittanut keskustelut viranomaisten kanssa laajempien, ratkaisevien tutkimusten käynnistämiseksi. Mikäli jatkotutkimukset onnistuvat, Rentosertibistä voi tulla ensimmäinen tekoälyn löytämä lääke, joka pääsee potilaiden käyttöön ja mullistaa IPF:n hoitomahdollisuudet. Tällä hetkellä sairauteen on olemassa vain kaksi FDA:n hyväksymää hoitoa (Pirfenidoni ja Nintedanibi).
"Nämä tulokset osoittavat sekä turvallisuuden että rohkaisevan tehon, ja ne oikeuttavat laajemmat ja pidempikestoiset tutkimukset", toteaa Alex Zhavoronkov, FT, Insilico Medicinen perustaja ja toimitusjohtaja. "Kyseessä on paradigman muutos, joka korostaa tekoälyn mullistavaa potentiaalia nopeuttaa uusien hoitojen löytämistä ja alentaa kustannuksia."