Dans une avancée majeure pour l’intelligence artificielle en santé, le médicament conçu par l’IA d’Insilico Medicine, Rentosertib, a démontré une efficacité et une innocuité prometteuses pour le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI), une maladie pulmonaire chronique qui touche environ cinq millions de personnes dans le monde.
Le Rentosertib, auparavant connu sous le nom ISM001-055, est le premier médicament expérimental dont la cible biologique et la molécule thérapeutique ont toutes deux été découvertes à l’aide de la technologie d’IA générative. Le médicament agit en inhibant la TNIK (kinase interagissant avec TRAF2 et NCK), une cible novatrice identifiée par la plateforme d’IA PandaOmics d’Insilico comme jouant un rôle clé dans le développement de la fibrose pulmonaire.
Lors du récent essai clinique de phase IIa, les patients ayant reçu la dose la plus élevée (60 mg par jour) de Rentosertib ont connu une amélioration moyenne de 98,4 mL de la capacité vitale forcée (CVF), tandis que le groupe placebo a enregistré une diminution moyenne de 20,3 mL. Ces résultats, publiés dans Nature Medicine le 3 juin 2025 et présentés à la conférence internationale de l’American Thoracic Society, constituent la première validation clinique de principe de l’industrie pour une approche de découverte de médicaments pilotée par l’IA.
Le développement du Rentosertib illustre l’efficacité remarquable de l’IA en recherche pharmaceutique. Grâce à sa plateforme Pharma.AI, Insilico a réduit le délai traditionnel de découverte de médicaments de 2,5 à 4 ans à seulement 18 mois, tout en testant seulement 60 à 200 molécules, comparativement aux milliers habituellement nécessaires avec les méthodes conventionnelles.
Fort de ces résultats encourageants, Insilico Medicine a entamé des discussions avec les autorités réglementaires afin de lancer des essais pivots de plus grande envergure. Si les essais sont concluants, le Rentosertib pourrait devenir la première thérapie découverte par l’IA à être offerte aux patients, transformant potentiellement les options de traitement pour la FPI, qui ne compte actuellement que deux thérapies approuvées par la FDA (Pirfénidone et Nintédanib).
« Ces résultats démontrent à la fois la sécurité et une efficacité encourageante, justifiant des études plus larges et plus longues », a déclaré Alex Zhavoronkov, PhD, fondateur et PDG d’Insilico Medicine. « Il s’agit d’un changement de paradigme, qui met en lumière le potentiel transformateur de l’IA pour accélérer la mise au point de thérapies à moindre coût. »