U značajnom iskoraku za umjetnu inteligenciju u zdravstvu, AI-dizajnirani lijek Rentosertib tvrtke Insilico Medicine pokazao je obećavajuću učinkovitost i sigurnost u liječenju idiopatske plućne fibroze (IPF), kronične plućne bolesti koja pogađa oko pet milijuna ljudi diljem svijeta.
Rentosertib, ranije poznat kao ISM001-055, prvi je istraživački lijek kod kojeg su i biološki cilj i terapijski spoj otkriveni korištenjem generativne AI tehnologije. Lijek djeluje inhibicijom TNIK-a (TRAF2 i NCK-interacting kinase), novog cilja koji je Insilicova AI platforma PandaOmics identificirala kao ključnog u razvoju plućne fibroze.
U nedavno završenoj fazi IIa kliničkog ispitivanja, pacijenti koji su primali najvišu dozu Rentosertiba (60 mg dnevno) zabilježili su prosječno poboljšanje forsiranog vitalnog kapaciteta (FVC) od 98,4 mL, dok je placebo skupina imala prosječan pad od 20,3 mL. Ovi rezultati, objavljeni u časopisu Nature Medicine 3. lipnja 2025. i predstavljeni na Međunarodnoj konferenciji Američkog torakalnog društva, predstavljaju prvu kliničku potvrdu koncepta pristupa otkrivanja lijekova vođenog umjetnom inteligencijom u industriji.
Razvoj Rentosertiba pokazuje izvanrednu učinkovitost AI-a u farmaceutskim istraživanjima. Korištenjem svoje Pharma.AI platforme, Insilico je skratio tradicionalni vremenski okvir za otkrivanje lijekova s 2,5–4 godine na samo 18 mjeseci, testirajući pritom samo 60–200 molekula u usporedbi s tisućama koje su obično potrebne u konvencionalnim pristupima.
Ohrabreni ovim rezultatima, Insilico Medicine započeo je razgovore s regulatornim tijelima radi pokretanja većih ključnih ispitivanja. Ako budu uspješni, Rentosertib bi mogao postati prva AI-otkrivena terapija koja će doći do pacijenata, potencijalno transformirajući mogućnosti liječenja IPF-a, za koji trenutno postoje samo dvije FDA-odobrene terapije (pirfenidon i nintedanib).
"Ovi rezultati pokazuju i sigurnost i ohrabrujuću učinkovitost, što opravdava veća i dugotrajnija ispitivanja", izjavio je Alex Zhavoronkov, dr. sc., osnivač i izvršni direktor Insilico Medicine. "Ovo predstavlja promjenu paradigme, naglašavajući transformativni potencijal umjetne inteligencije da brže i jeftinije omogući razvoj novih terapija."