In un importante progresso per la ricerca farmaceutica, gli scienziati della Ohio State University hanno creato un sistema di intelligenza artificiale che potrebbe rivoluzionare il modo in cui vengono sviluppati i nuovi farmaci.
Il nuovo modello generativo di IA, chiamato DiffSMol, è stato sviluppato da un team guidato dalla professoressa Xia Ning dei dipartimenti di informatica biomedica e di ingegneria informatica dell’università. DiffSMol funziona analizzando le forme dei ligandi noti – molecole che si legano ai bersagli proteici – e utilizzando queste forme come condizione per generare nuove molecole 3D con proprietà di legame migliorate.
"Utilizzando forme ben note come condizione, possiamo addestrare il nostro modello a generare nuove molecole con forme simili che non esistono nei database chimici precedenti", ha spiegato Ning. L’efficacia del sistema è notevole: nella creazione di molecole con il potenziale di accelerare lo sviluppo di farmaci, DiffSMol ha raggiunto un tasso di successo del 61,4%, superando di gran lunga i precedenti tentativi di ricerca che si fermavano a circa il 12%.
I ricercatori hanno dimostrato le capacità di DiffSMol attraverso studi di caso su molecole mirate alla chinasi ciclina-dipendente 6 (CDK6), che può regolare il ciclo cellulare e contrastare la crescita tumorale, e sulla neprilisina (NEP), utilizzata in terapie per rallentare la progressione dell’Alzheimer. I risultati hanno mostrato che le molecole generate dall’IA sarebbero probabilmente molto efficaci, con DiffSMol che ha superato i metodi di riferimento nelle affinità di legame del 13,2% e del 17,7% quando combinato con la guida delle forme.
Questa scoperta arriva mentre la FDA istituisce nuovi quadri normativi per l’IA nello sviluppo dei farmaci. Nel gennaio 2025, l’agenzia ha pubblicato una bozza di linee guida intitolata "Considerazioni sull’uso dell’intelligenza artificiale a supporto delle decisioni regolatorie per i farmaci e i prodotti biologici", fornendo raccomandazioni sull’utilizzo dell’IA per supportare le decisioni regolatorie riguardanti la sicurezza, l’efficacia e la qualità dei farmaci.
Mentre lo sviluppo tradizionale di un farmaco richiede tipicamente circa un decennio dalla scoperta alla commercializzazione, approcci basati sull’IA come DiffSMol potrebbero ridurre significativamente questa tempistica. Il team di ricerca ha reso disponibile il codice di DiffSMol ad altri scienziati, pur riconoscendo alcune limitazioni attuali: il sistema può generare nuove molecole solo a partire dalle forme di ligandi già noti, un vincolo che sperano di superare nei lavori futuri.