In un’importante svolta per l’intelligenza artificiale applicata alla sanità, Rentosertib, il farmaco progettato dall’IA di Insilico Medicine, ha dimostrato efficacia e sicurezza promettenti nel trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF), una malattia polmonare cronica che colpisce circa cinque milioni di persone nel mondo.
Rentosertib, precedentemente noto come ISM001-055, è il primo farmaco sperimentale in cui sia il target biologico sia il composto terapeutico sono stati scoperti utilizzando tecnologie di intelligenza artificiale generativa. Il farmaco agisce inibendo TNIK (TRAF2 and NCK-interacting kinase), un nuovo target identificato dalla piattaforma IA PandaOmics di Insilico come elemento chiave nello sviluppo della fibrosi polmonare.
Nel recente studio clinico di Fase IIa, i pazienti che hanno ricevuto la dose più alta (60 mg al giorno) di Rentosertib hanno registrato un miglioramento medio della capacità vitale forzata (FVC) di 98,4 mL, mentre il gruppo placebo ha mostrato un calo medio di 20,3 mL. Questi risultati, pubblicati su Nature Medicine il 3 giugno 2025 e presentati all’American Thoracic Society International Conference, rappresentano la prima validazione clinica proof-of-concept nel settore di un approccio alla scoperta di farmaci guidato dall’IA.
Lo sviluppo di Rentosertib evidenzia l’efficienza straordinaria dell’IA nella ricerca farmaceutica. Grazie alla piattaforma Pharma.AI, Insilico ha ridotto il tradizionale ciclo di scoperta dei farmaci da 2,5-4 anni a soli 18 mesi, testando soltanto 60-200 molecole rispetto alle migliaia normalmente necessarie con i metodi convenzionali.
Forte di questi risultati incoraggianti, Insilico Medicine ha avviato colloqui con le autorità regolatorie per iniziare studi pivotal di maggiori dimensioni. Se avrà successo, Rentosertib potrebbe diventare la prima terapia scoperta dall’IA a raggiungere i pazienti, trasformando potenzialmente le opzioni di trattamento per l’IPF, che attualmente dispone solo di due terapie approvate dalla FDA (Pirfenidone e Nintedanib).
"Questi risultati dimostrano sia la sicurezza che un’efficacia incoraggiante, giustificando studi più ampi e prolungati", ha dichiarato Alex Zhavoronkov, PhD, fondatore e CEO di Insilico Medicine. "Si tratta di un cambio di paradigma, che sottolinea il potenziale trasformativo dell’IA nel rendere disponibili nuove terapie più rapidamente e a costi inferiori."