헬스케어 분야에서 인공지능의 혁신적 돌파구로 평가받는 인실리코 메디슨의 AI 설계 신약 렌토서티브(Rentosertib)가 만성 폐질환인 특발성 폐섬유증(IPF) 치료에서 유망한 효능과 안전성을 입증했다. IPF는 전 세계적으로 약 500만 명이 앓고 있는 난치성 질환이다.
렌토서티브(개발명 ISM001-055)는 생성형 AI 기술을 활용해 생물학적 표적과 치료 화합물 모두를 발굴한 최초의 신약 후보물질이다. 이 약물은 인실리코의 AI 플랫폼 판다오믹스(PandaOmics)가 폐섬유증 발병에 핵심적인 역할을 하는 것으로 밝혀낸 새로운 표적 TNIK(트라프2 및 NCK 상호작용 키나아제)를 억제하는 방식으로 작용한다.
최근 완료된 2a상 임상시험에서, 렌토서티브 최고 용량(하루 60mg) 투여군은 강제폐활량(FVC)이 평균 98.4mL 증가한 반면, 위약군은 평균 20.3mL 감소를 보였다. 이 결과는 2025년 6월 3일자 네이처 메디신(Nature Medicine)에 게재됐으며, 미국흉부학회 국제학술대회에서도 발표돼 AI 기반 신약 개발의 임상적 타당성을 최초로 입증한 사례로 기록됐다.
렌토서티브 개발은 AI가 제약 연구에서 보여주는 놀라운 효율성을 잘 보여준다. 인실리코는 자체 개발한 파마.AI(Pharma.AI) 플랫폼을 활용해 전통적으로 2.5~4년 걸리던 신약 발굴 기간을 18개월로 단축했으며, 기존 수천 개가 필요한 후보물질 스크리닝도 60~200개로 대폭 줄였다.
이 같은 고무적인 결과에 힘입어, 인실리코 메디슨은 대규모 확증 임상시험 개시를 위해 각국 규제 당국과 협의를 시작했다. 성공적으로 상용화될 경우, 렌토서티브는 AI가 발굴한 최초의 치료제로 환자에게 제공돼 현재 FDA 승인 치료제가 단 두 종(피르페니돈, 닌테다닙)뿐인 IPF 치료 환경을 획기적으로 바꿀 전망이다.
인실리코 메디슨의 창립자 겸 CEO 알렉스 자보론코프 박사는 “이번 결과는 안전성과 더불어 고무적인 효능을 보여주며, 더 크고 장기적인 연구의 필요성을 시사한다”며 “AI가 치료제 개발을 더 빠르고 저렴하게 실현할 수 있음을 보여주는 패러다임 전환”이라고 강조했다.