Dalam satu kejayaan penting untuk kecerdasan buatan dalam penjagaan kesihatan, ubat reka bentuk AI Insilico Medicine, Rentosertib, telah menunjukkan keberkesanan dan keselamatan yang memberangsangkan dalam merawat fibrosis pulmonari idiopatik (IPF), penyakit paru-paru kronik yang menjejaskan kira-kira lima juta orang di seluruh dunia.
Rentosertib, sebelum ini dikenali sebagai ISM001-055, merupakan ubat penyelidikan pertama di mana kedua-dua sasaran biologi dan sebatian terapeutik ditemui menggunakan teknologi AI generatif. Ubat ini berfungsi dengan menghalang TNIK (TRAF2 and NCK-interacting kinase), satu sasaran baharu yang dikenal pasti oleh platform AI Insilico, PandaOmics, sebagai memainkan peranan penting dalam perkembangan fibrosis paru-paru.
Dalam ujian klinikal Fasa IIa yang baru sahaja selesai, pesakit yang menerima dos tertinggi (60mg setiap hari) Rentosertib mengalami purata peningkatan 98.4 mL dalam kapasiti vital paksa (FVC), manakala kumpulan plasebo menunjukkan purata penurunan sebanyak 20.3 mL. Keputusan ini, yang diterbitkan dalam Nature Medicine pada 3 Jun 2025 dan dibentangkan di Persidangan Antarabangsa American Thoracic Society, menandakan pengesahan klinikal bukti konsep pertama dalam industri bagi pendekatan penemuan ubat berasaskan AI.
Pembangunan Rentosertib memperlihatkan kecekapan luar biasa AI dalam penyelidikan farmaseutikal. Dengan menggunakan platform Pharma.AI, Insilico berjaya memendekkan garis masa penemuan ubat tradisional daripada 2.5-4 tahun kepada hanya 18 bulan, sambil menguji hanya 60-200 molekul berbanding ribuan molekul yang biasanya diperlukan dalam pendekatan konvensional.
Dengan keputusan yang menggalakkan ini, Insilico Medicine telah memulakan perbincangan dengan pihak berkuasa regulatori untuk memulakan ujian penting yang lebih besar. Jika berjaya, Rentosertib boleh menjadi terapi pertama yang ditemui melalui AI untuk sampai kepada pesakit, sekali gus berpotensi mengubah pilihan rawatan untuk IPF yang ketika ini hanya mempunyai dua terapi yang diluluskan FDA (Pirfenidone dan Nintedanib).
"Keputusan ini menunjukkan kedua-dua keselamatan dan keberkesanan yang memberangsangkan, justeru memerlukan kajian yang lebih besar dan lebih panjang," kata Alex Zhavoronkov, PhD, Pengasas dan Ketua Pegawai Eksekutif Insilico Medicine. "Ini mewakili satu perubahan paradigma, menekankan potensi transformatif AI untuk membuka akses kepada terapi dengan lebih pantas dan kos yang lebih rendah."