W przełomowym momencie dla sztucznej inteligencji w opiece zdrowotnej, zaprojektowany przez AI lek Rentosertib firmy Insilico Medicine wykazał obiecującą skuteczność i bezpieczeństwo w leczeniu idiopatycznego włóknienia płuc (IPF), przewlekłej choroby płuc dotykającej około pięciu milionów osób na całym świecie.
Rentosertib, wcześniej znany jako ISM001-055, jest pierwszym badanym lekiem, którego zarówno cel biologiczny, jak i związek terapeutyczny zostały odkryte przy użyciu technologii generatywnej sztucznej inteligencji. Lek działa poprzez hamowanie TNIK (kinazy interakcyjnej TRAF2 i NCK), nowego celu zidentyfikowanego przez platformę PandaOmics firmy Insilico jako kluczowego w rozwoju włóknienia płuc.
W niedawno zakończonym badaniu klinicznym fazy IIa pacjenci otrzymujący najwyższą dawkę Rentosertibu (60 mg dziennie) odnotowali średnią poprawę pojemności życiowej płuc (FVC) o 98,4 ml, podczas gdy grupa placebo wykazała średni spadek o 20,3 ml. Wyniki te, opublikowane 3 czerwca 2025 roku w czasopiśmie Nature Medicine i zaprezentowane na Międzynarodowej Konferencji Amerykańskiego Towarzystwa Torakochirurgicznego, stanowią pierwsze w branży kliniczne potwierdzenie koncepcji podejścia do odkrywania leków opartego na AI.
Rozwój Rentosertibu pokazuje niezwykłą efektywność AI w badaniach farmaceutycznych. Dzięki platformie Pharma.AI firma Insilico skróciła tradycyjny czas odkrywania leku z 2,5–4 lat do zaledwie 18 miesięcy, testując jedynie 60–200 cząsteczek w porównaniu do tysięcy wymaganych w konwencjonalnych metodach.
W obliczu tych obiecujących wyników Insilico Medicine rozpoczęło rozmowy z organami regulacyjnymi w celu uruchomienia większych, kluczowych badań klinicznych. Jeśli zakończą się one sukcesem, Rentosertib może stać się pierwszą terapią odkrytą przez AI, która trafi do pacjentów, potencjalnie zmieniając możliwości leczenia IPF, dla którego obecnie zatwierdzone przez FDA są tylko dwa leki (pirfenidon i nintedanib).
„Te wyniki potwierdzają zarówno bezpieczeństwo, jak i obiecującą skuteczność, co uzasadnia prowadzenie większych i dłuższych badań” – powiedział dr Alex Zhavoronkov, założyciel i dyrektor generalny Insilico Medicine. „To zmiana paradygmatu, podkreślająca transformacyjny potencjał AI w szybszym i tańszym odkrywaniu nowych terapii.”