I ett betydande genombrott för artificiell intelligens inom hälso- och sjukvården har Insilico Medicines AI-designade läkemedel Rentosertib visat lovande effekt och säkerhet vid behandling av idiopatisk lungfibros (IPF), en kronisk lungsjukdom som drabbar cirka fem miljoner människor globalt.
Rentosertib, tidigare känt som ISM001-055, är det första prövningsläkemedlet där både det biologiska målet och den terapeutiska substansen upptäckts med hjälp av generativ AI-teknik. Läkemedlet verkar genom att hämma TNIK (TRAF2- och NCK-interagerande kinas), ett nytt målprotein som identifierats av Insilicos AI-plattform PandaOmics och som spelar en avgörande roll i utvecklingen av lungfibros.
I den nyligen avslutade fas IIa-studien uppvisade patienter som fick högsta dosen (60 mg dagligen) av Rentosertib en genomsnittlig förbättring av forcerad vitalkapacitet (FVC) på 98,4 ml, medan placebogruppen uppvisade en genomsnittlig minskning på 20,3 ml. Dessa resultat, som publicerades i Nature Medicine den 3 juni 2025 och presenterades vid American Thoracic Society International Conference, utgör branschens första kliniska bekräftelse av konceptet för AI-driven läkemedelsutveckling.
Utvecklingen av Rentosertib visar på AI:s anmärkningsvärda effektivitet inom läkemedelsforskning. Med hjälp av sin Pharma.AI-plattform lyckades Insilico förkorta den traditionella tidslinjen för läkemedelsupptäckt från 2,5–4 år till endast 18 månader, samtidigt som man testade endast 60–200 molekyler jämfört med de tusentals som vanligtvis krävs i konventionella metoder.
Med dessa uppmuntrande resultat har Insilico Medicine inlett diskussioner med tillsynsmyndigheter för att starta större, avgörande studier. Om dessa lyckas kan Rentosertib bli den första AI-upptäckta behandlingen som når patienter och potentiellt förändra behandlingsmöjligheterna för IPF, där det idag endast finns två FDA-godkända terapier (Pirfenidon och Nintedanib).
"Dessa resultat visar både säkerhet och lovande effekt, vilket motiverar större och längre studier," säger Alex Zhavoronkov, PhD, grundare och vd för Insilico Medicine. "Detta representerar ett paradigmskifte och understryker AI:s transformativa potential att möjliggöra snabbare och billigare utveckling av nya behandlingar."