У значному прориві для штучного інтелекту в охороні здоров'я препарат Рентосертіб, розроблений за допомогою ШІ компанією Insilico Medicine, продемонстрував обнадійливу ефективність і безпеку при лікуванні ідіопатичного легеневого фіброзу (ІЛФ) — хронічного захворювання легень, яке вражає близько п'яти мільйонів людей у світі.
Рентосертіб, раніше відомий як ISM001-055, став першим експериментальним препаратом, у якому як біологічну ціль, так і терапевтичну сполуку було відкрито за допомогою генеративних технологій ШІ. Препарат діє шляхом інгібування TNIK (TRAF2 та NCK-інтерактивна кіназа) — нової мішені, яку платформа PandaOmics від Insilico визначила як ключову у розвитку легеневого фіброзу.
У нещодавно завершеному клінічному дослідженні фази IIa пацієнти, які отримували найвищу дозу Рентосертібу (60 мг на добу), продемонстрували середнє покращення форсованої життєвої ємності легень (ФЖЄЛ) на 98,4 мл, тоді як у групі плацебо спостерігалося середнє зниження на 20,3 мл. Ці результати, опубліковані в Nature Medicine 3 червня 2025 року та представлені на Міжнародній конференції Американського торакального товариства, стали першим у галузі клінічним підтвердженням концепції підходу до відкриття ліків, керованого ШІ.
Розробка Рентосертібу демонструє вражаючу ефективність ШІ у фармацевтичних дослідженнях. Використовуючи платформу Pharma.AI, Insilico скоротила традиційний термін відкриття ліків з 2,5–4 років до всього 18 місяців, тестуючи лише 60–200 молекул замість тисяч, які зазвичай потрібні у класичних підходах.
З огляду на ці обнадійливі результати, Insilico Medicine вже розпочала консультації з регуляторними органами щодо запуску масштабніших ключових випробувань. У разі успіху Рентосертіб може стати першою терапією, відкритою за допомогою ШІ, яка дійде до пацієнтів, потенційно змінюючи підходи до лікування ІЛФ, для якого наразі існує лише два схвалених FDA препарати (піфенідон та нінтеданіб).
"Ці результати демонструють як безпеку, так і обнадійливу ефективність, що вимагає більших і триваліших досліджень", — зазначив доктор філософії Олексій Жаворонков, засновник і генеральний директор Insilico Medicine. "Це є зрушенням парадигми, що підкреслює трансформаційний потенціал ШІ для прискорення появи нових терапій і зниження їхньої вартості."