Ve významném průlomu pro využití umělé inteligence ve zdravotnictví prokázal lék Rentosertib, navržený AI společností Insilico Medicine, slibnou účinnost a bezpečnost při léčbě idiopatické plicní fibrózy (IPF), chronického plicního onemocnění postihujícího přibližně pět milionů lidí po celém světě.
Rentosertib, dříve známý jako ISM001-055, je prvním zkoumaným lékem, u něhož byly jak biologický cíl, tak terapeutická sloučenina objeveny pomocí generativní AI technologie. Lék působí inhibicí TNIK (TRAF2 a NCK-interacting kinase), nového cíle identifikovaného AI platformou PandaOmics od Insilico jako klíčového hráče ve vývoji plicní fibrózy.
V nedávno dokončené klinické studii fáze IIa zaznamenali pacienti užívající nejvyšší dávku Rentosertibu (60 mg denně) průměrné zlepšení nucené vitální kapacity plic (FVC) o 98,4 ml, zatímco skupina s placebem vykázala průměrný pokles o 20,3 ml. Tyto výsledky, publikované 3. června 2025 v časopise Nature Medicine a prezentované na Mezinárodní konferenci Americké hrudní společnosti, představují první klinické ověření konceptu přístupu k objevování léků řízeného AI v oboru.
Vývoj Rentosertibu ukazuje pozoruhodnou efektivitu AI ve farmaceutickém výzkumu. Díky platformě Pharma.AI dokázala společnost Insilico zkrátit tradiční časový rámec objevování léků z 2,5–4 let na pouhých 18 měsíců a testovat pouze 60–200 molekul oproti tisícům obvyklým v konvenčních postupech.
Na základě těchto povzbudivých výsledků zahájila Insilico Medicine jednání s regulačními orgány o zahájení rozsáhlejších klíčových studií. Pokud budou úspěšné, mohl by se Rentosertib stát prvním lékem objeveným pomocí AI, který se dostane k pacientům, a potenciálně změnit možnosti léčby IPF, pro kterou jsou v současnosti schváleny pouze dva léky FDA (Pirfenidon a Nintedanib).
„Tyto výsledky ukazují jak bezpečnost, tak povzbudivou účinnost a odůvodňují větší a delší studie,“ uvedl Alex Zhavoronkov, PhD, zakladatel a generální ředitel Insilico Medicine. „Jde o posun paradigmatu, který zdůrazňuje transformační potenciál AI urychlit vývoj terapií a snížit náklady.“