In een belangrijke doorbraak voor kunstmatige intelligentie in de gezondheidszorg heeft het door AI ontworpen medicijn Rentosertib van Insilico Medicine veelbelovende werkzaamheid en veiligheid aangetoond bij de behandeling van idiopathische pulmonale fibrose (IPF), een chronische longaandoening die wereldwijd ongeveer vijf miljoen mensen treft.
Rentosertib, voorheen bekend als ISM001-055, is het eerste onderzoeksmedicijn waarbij zowel het biologische doelwit als de werkzame verbinding zijn ontdekt met behulp van generatieve AI-technologie. Het medicijn werkt door het remmen van TNIK (TRAF2- en NCK-interacting kinase), een nieuw doelwit dat door Insilico's AI-platform PandaOmics werd geïdentificeerd als een cruciale factor in de ontwikkeling van longfibrose.
In de recent afgeronde fase IIa-klinische studie ervaarden patiënten die de hoogste dosis (60 mg per dag) Rentosertib kregen een gemiddelde verbetering van 98,4 mL in geforceerde vitale capaciteit (FVC), terwijl de placebogroep een gemiddelde achteruitgang van 20,3 mL liet zien. Deze resultaten, gepubliceerd in Nature Medicine op 3 juni 2025 en gepresenteerd op de American Thoracic Society International Conference, vormen het eerste klinische bewijs van concept voor een AI-gedreven medicijnontwikkelingsaanpak in de industrie.
De ontwikkeling van Rentosertib toont de opmerkelijke efficiëntie van AI in farmaceutisch onderzoek. Met behulp van het Pharma.AI-platform wist Insilico de traditionele medicijnontwikkelingsperiode van 2,5-4 jaar terug te brengen tot slechts 18 maanden, terwijl er slechts 60-200 moleculen werden getest in plaats van de duizenden die normaal gesproken nodig zijn bij conventionele methoden.
Met deze bemoedigende resultaten is Insilico Medicine in overleg met regelgevende instanties om grotere, doorslaggevende studies te starten. Als deze succesvol zijn, kan Rentosertib het eerste AI-ontdekte medicijn worden dat patiënten bereikt, wat de behandelmogelijkheden voor IPF ingrijpend kan veranderen. Momenteel zijn er slechts twee door de FDA goedgekeurde therapieën beschikbaar (Pirfenidon en Nintedanib).
"Deze resultaten tonen zowel veiligheid als veelbelovende werkzaamheid aan en rechtvaardigen grotere en langdurigere studies," aldus Alex Zhavoronkov, PhD, oprichter en CEO van Insilico Medicine. "Dit betekent een paradigmaverschuiving en onderstreept het transformerende potentieel van AI om sneller en tegen lagere kosten nieuwe therapieën te ontwikkelen."