Num avanço significativo para a inteligência artificial na área da saúde, o fármaco Rentosertib, desenvolvido por IA pela Insilico Medicine, demonstrou eficácia e segurança promissoras no tratamento da fibrose pulmonar idiopática (FPI), uma doença pulmonar crónica que afeta cerca de cinco milhões de pessoas em todo o mundo.
O Rentosertib, anteriormente conhecido como ISM001-055, é o primeiro medicamento experimental em que tanto o alvo biológico como o composto terapêutico foram descobertos utilizando tecnologia de IA generativa. O medicamento atua inibindo a TNIK (quinase interativa TRAF2 e NCK), um novo alvo identificado pela plataforma de IA PandaOmics da Insilico, que desempenha um papel crucial no desenvolvimento da fibrose pulmonar.
No ensaio clínico de Fase IIa recentemente concluído, os doentes que receberam a dose mais elevada (60mg diários) de Rentosertib registaram uma melhoria média de 98,4 mL na capacidade vital forçada (CVF), enquanto o grupo placebo apresentou um declínio médio de 20,3 mL. Estes resultados, publicados na Nature Medicine a 3 de junho de 2025 e apresentados na Conferência Internacional da American Thoracic Society, constituem a primeira validação clínica de prova de conceito da indústria para uma abordagem de descoberta de medicamentos orientada por IA.
O desenvolvimento do Rentosertib evidencia a notável eficiência da IA na investigação farmacêutica. Utilizando a sua plataforma Pharma.AI, a Insilico reduziu o tradicional prazo de descoberta de medicamentos de 2,5-4 anos para apenas 18 meses, testando apenas 60-200 moléculas em comparação com as milhares habitualmente necessárias nos métodos convencionais.
Com estes resultados encorajadores, a Insilico Medicine iniciou conversações com as autoridades reguladoras para avançar para ensaios pivotais de maior dimensão. Caso sejam bem-sucedidos, o Rentosertib poderá tornar-se a primeira terapia descoberta por IA a chegar aos doentes, transformando potencialmente as opções de tratamento para a FPI, que atualmente conta apenas com dois tratamentos aprovados pela FDA (Pirfenidona e Nintedanibe).
"Estes resultados demonstram segurança e eficácia encorajadora, justificando estudos maiores e de maior duração", afirmou Alex Zhavoronkov, PhD, fundador e CEO da Insilico Medicine. "Isto representa uma mudança de paradigma, sublinhando o potencial transformador da IA para acelerar o acesso a terapias de forma mais rápida e económica."