En un avance significativo para la inteligencia artificial en el sector salud, el fármaco Rentosertib, diseñado por IA de Insilico Medicine, ha demostrado eficacia y seguridad prometedoras en el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática (FPI), una enfermedad pulmonar crónica que afecta a aproximadamente cinco millones de personas en todo el mundo.
Rentosertib, anteriormente conocido como ISM001-055, es el primer medicamento en investigación en el que tanto el objetivo biológico como el compuesto terapéutico fueron descubiertos utilizando tecnología de IA generativa. El medicamento actúa inhibiendo TNIK (quinasa interactuante de TRAF2 y NCK), un objetivo novedoso identificado por la plataforma de IA PandaOmics de Insilico como un factor clave en el desarrollo de la fibrosis pulmonar.
En el ensayo clínico de Fase IIa recientemente concluido, los pacientes que recibieron la dosis más alta (60 mg diarios) de Rentosertib experimentaron una mejora promedio de 98.4 mL en la capacidad vital forzada (CVF), mientras que el grupo placebo mostró una disminución promedio de 20.3 mL. Estos resultados, publicados en Nature Medicine el 3 de junio de 2025 y presentados en la Conferencia Internacional de la Sociedad Torácica Americana, representan la primera validación clínica de concepto de la industria para un enfoque de descubrimiento de medicamentos impulsado por IA.
El desarrollo de Rentosertib destaca la notable eficiencia de la IA en la investigación farmacéutica. Utilizando su plataforma Pharma.AI, Insilico redujo el tiempo tradicional de descubrimiento de fármacos de 2.5-4 años a solo 18 meses, probando únicamente entre 60 y 200 moléculas en comparación con los miles que normalmente se requieren en los métodos convencionales.
Con estos resultados alentadores, Insilico Medicine ha iniciado conversaciones con autoridades regulatorias para comenzar ensayos pivotales de mayor escala. Si tiene éxito, Rentosertib podría convertirse en la primera terapia descubierta por IA en llegar a los pacientes, transformando potencialmente las opciones de tratamiento para la FPI, que actualmente solo cuenta con dos terapias aprobadas por la FDA (Pirfenidona y Nintedanib).
"Estos resultados demuestran tanto seguridad como eficacia alentadora, lo que justifica estudios más grandes y prolongados", declaró Alex Zhavoronkov, PhD, fundador y director ejecutivo de Insilico Medicine. "Esto representa un cambio de paradigma y subraya el potencial transformador de la IA para acelerar el acceso a terapias a menor costo y en menos tiempo."