In einem bedeutenden Durchbruch für künstliche Intelligenz im Gesundheitswesen hat das von Insilico Medicine entwickelte KI-Medikament Rentosertib vielversprechende Wirksamkeit und Sicherheit bei der Behandlung der idiopathischen Lungenfibrose (IPF) gezeigt – einer chronischen Lungenerkrankung, von der weltweit etwa fünf Millionen Menschen betroffen sind.
Rentosertib, zuvor bekannt als ISM001-055, ist das erste Prüfmedikament, bei dem sowohl das biologische Zielmolekül als auch der therapeutische Wirkstoff mithilfe generativer KI-Technologie entdeckt wurden. Das Medikament wirkt durch die Hemmung von TNIK (TRAF2- und NCK-interagierende Kinase), einem neuartigen Ziel, das von Insilicos KI-Plattform PandaOmics als entscheidend für die Entwicklung von Lungenfibrose identifiziert wurde.
In der kürzlich abgeschlossenen Phase-IIa-Studie erlebten Patienten, die die höchste Dosis (60 mg täglich) von Rentosertib erhielten, eine durchschnittliche Verbesserung der forcierten Vitalkapazität (FVC) um 98,4 ml, während die Placebo-Gruppe einen durchschnittlichen Rückgang von 20,3 ml verzeichnete. Diese Ergebnisse, die am 3. Juni 2025 in Nature Medicine veröffentlicht und auf der American Thoracic Society International Conference vorgestellt wurden, markieren die erste klinische Machbarkeitsbestätigung eines KI-gesteuerten Ansatzes zur Medikamentenentwicklung in der Branche.
Die Entwicklung von Rentosertib verdeutlicht die bemerkenswerte Effizienz von KI in der pharmazeutischen Forschung. Mithilfe seiner Pharma.AI-Plattform konnte Insilico den traditionellen Zeitrahmen für die Medikamentenentwicklung von 2,5–4 Jahren auf nur 18 Monate verkürzen und testete dabei lediglich 60–200 Moleküle im Vergleich zu den Tausenden, die bei herkömmlichen Methoden erforderlich sind.
Aufgrund dieser ermutigenden Ergebnisse hat Insilico Medicine Gespräche mit den Zulassungsbehörden aufgenommen, um größere, richtungsweisende Studien einzuleiten. Sollte dies erfolgreich verlaufen, könnte Rentosertib die erste KI-entdeckte Therapie werden, die Patienten erreicht und die Behandlungsmöglichkeiten für IPF – für die derzeit nur zwei von der FDA zugelassene Therapien (Pirfenidon und Nintedanib) existieren – grundlegend verändern.
„Diese Ergebnisse zeigen sowohl Sicherheit als auch ermutigende Wirksamkeit und rechtfertigen größere und längere Studien“, erklärte Alex Zhavoronkov, PhD, Gründer und CEO von Insilico Medicine. „Dies stellt einen Paradigmenwechsel dar und unterstreicht das transformative Potenzial von KI, Therapien schneller und kostengünstiger zu ermöglichen.“